文献类型：期刊文章

作　　者：田晓玲[1] 杨菲[1] 吴宇轩[1]

Tian Xiaoling;Yang Fei;Wu Yuxuan(Shanghai Key Laboratory of Regulatory Biology,Institute of Biomedical Sciences and School of Life Sciences,East China Normal University,Shanghai 200241,China)

机构地区：[1]华东师范大学生命科学学院生命医学研究所上海市调控生物学重点实验室

出　　处：《中国细胞生物学学报》

年　　份：2019

卷　　号：0

期　　号：6

起止页码：1003-1011

语　　种：中文

收录情况：CAS、CSCD、CSCD2019_2020、JST、ZGKJHX、普通刊

摘　　要：造血干细胞(hematopoietic stem cells, HSCs)是一类多能干细胞,位于特殊的造血微环境,主要存在于骨髓中。其能自我更新和多向分化为各种功能的血细胞,维持血液系统的建立和动态平衡。造血干细胞的这些重要特性以及造血干细胞移植在临床上的广泛应用,结合基因治疗和基因编辑技术的进步,使得基于造血干细胞治疗多种血液疾病和免疫疾病的基因治疗研究在近年来取得了很大的进展。该文将从造血干细胞生物学特征、来源、造血干细胞微环境的基础研究,以及造血干细胞基因治疗、自体造血干细胞移植治疗β-地中海贫血等方面的临床研究和应用进展进行综述。

关 键 词：造血干细胞 自我更新 分化 基因编辑  基因治疗 地中海贫血

分 类 号：R457.7]