文献类型：期刊文章

作　　者：梁欢[1] 盛海[2] 卫海燕[3] 杨玉[4] 杜红伟[5] 刘芳[3] 杨利[4] 王美娜[5] 王莉[2] 马青[2] 张惠文[1] 顾学范[1]

LIANG Huan;SHENG Hai;WEI Haiyan;YANG Yu;DU Hongwei;LIU Fang;YANG Li;WANG Meina;WANG Li;MA Qin;ZHANG Huiwen;GU Xuefan(Department of Pediatric Endocrinology and Genetic Metabolism,Shanghai Institute for Pediatric Research,Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine,Shanghai 200092,China;Anhui Anke Biotechnology(Group)Co.,Ltd,Anhui Province Key Laboratory of Gene Engineering Pharmaceutical,Hefei 230088,Anhui,China;Children’s Hospital Affiliated to Zhengzhou University,Henan Children’s Hospital,Zhengzhou Children’s Hospital,Henan Provincial Key Laboratory of Children’s Genetics and Metabolic Diseases,Zhengzhou 450000,Henan,China;Department of Endocrinology,Genetics and Metabolism,Jiangxi Provincial Children′s Hospital,Nanchang 330006,Jiangxi,China;Department of Pediatric Endocrinology,The First Hospital of Jilin University,Changchun 130021,Jilin,China)

机构地区：[1]上海交通大学医学院附属新华医院,上海市儿科医学研究所儿内分泌遗传科,上海200092 [2]安徽安科生物工程(集团)股份有限公司,基因工程制药安徽省重点实验室,安徽合肥230088 [3]郑州大学附属儿童医院,河南省儿童医院郑州儿童医院,河南省儿童遗传代谢性疾病重点实验室,河南郑州450000 [4]江西省儿童医院内分泌遗传代谢科,江西南昌330006 [5]吉林大学第一医院小儿内分泌科,吉林长春130021

出　　处：《临床儿科杂志》

年　　份：2023

卷　　号：41

期　　号：10

起止页码：685-691

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2020、CAS、CSCD、CSCD2023_2024、IC、JST、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：目的评价注射用重组人生长激素(rhGH)治疗中国青春期前特发性矮小症(ISS)的有效性和安全性。方法该研究为2016年12月27日至2020年07月30日,招募青春期前ISS患儿开展的一项随机、开放、空白对照、多中心的Ⅲ期临床试验。纳入受试者以3:3:1的比例随机分配至高剂量组、低剂量组和空白对照组,rhGH的给药周期为52周。观察治疗前后实际年龄的身高标准差积分变化(ΔHTSDS),治疗结束时受试者的年生长速率(HV)和骨成熟情况,同时考察治疗期间药物安全性。结果共有150例受试者完成了试验。基线时各组受试者的年龄、骨龄、性别、身高、体重、体质指数及HT-SDS、年HV、胰岛素样生长因子1水平差异均无统计学意义(P>0.05)。全数据集分析(FAS)和符合方案集(PPS)分析均发现,第26、39、52周,高剂量组、低剂量组和对照组之间ΔHT SDS的差异均有统计学意义(P<0.001);两两比较发现,高剂量和低剂量组的ΔHT SDS均高于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。FAS分析发现,第13、26、39、52周,高剂量组、低剂量组和对照组之间HV的差异均有统计学意义(P<0.001);两两比较发现,高剂量和低剂量组的HV均高于对照组,差异均有统计学意义(P<0.05)。第52周,各组之间骨成熟差异无统计学意义(P>0.05)。研究过程中,无严重不良反应发生。结论注射用rhGH治疗ISS疗效确切,患儿用药52周后有明显的身高增长,但对终身高的作用和安全性尚需更多的观察与评估。

关 键 词：特发性矮小症 重组人生长激素 有效性 安全性

分 类 号：R725.8]