文献类型：期刊文章

作　　者：罗婷[1] 霍春晓[1] 周天华[1,2,3] 谢珊珊[4]

LUO Ting;HUO Chunxiao;ZHOU Tianhua;XIE Shanshan(Department of Cell Biology,Zhejiang University School of Medicine,Hangzhou 310058,China;The Fourth Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine,Center for RNA Medicine,International Institutes of Medicine,Zhejiang University,Jinhua 322000,Zhejiang Province,China;Zhejiang University Cancer Center,Hangzhou 310058,China;Children’s Hospital,Zhejiang University School of Medicine,National Clinical Research Center for Child Health,Hangzhou 310052,China)

机构地区：[1]浙江大学医学院细胞生物学系,浙江杭州310058 [2]浙江大学医学院附属第四医院、浙江大学国际健康医学研究院RNA医学研究中心,浙江金华322000 [3]浙江大学癌症研究院,浙江杭州310058 [4]浙江大学医学院附属儿童医院、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心,浙江杭州310052

出　　处：《浙江大学学报（医学版）》

基　　金：国家自然科学基金(32270723)。

年　　份：2023

卷　　号：52

期　　号：4

起止页码：406-416

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2020、CAS、CSCD、CSCD2023_2024、EMBASE、IC、JST、PUBMED、RCCSE、SCOPUS、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等。其中,反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病,而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段。当前主要通过对RNA药物进行化学修饰(如对信使RNA进行假尿嘧啶修饰)来降低免疫原性和提升药物疗效,以及开发纳米粒载体、细胞外囊泡和类病毒载体等递送载体来解决RNA药物的稳定性、特异靶向性和安全性等问题。本文概述了目前用于治疗遗传病的11种RNA药物的具体作用分子机制,并简单讨论了RNA药物的化学修饰及递送载体的研究现状。

关 键 词：RNA,药物  RNA,医学  反义寡核苷酸 小干扰RNA RNA适配体  信使RNA药物  遗传病 综述  

分 类 号：R965]