文献类型：期刊文章

作　　者：王磊[1,2] 尤启冬[1,2]

WANG Lei;YOU Qi-dong(Jiang Su Key Laboratory of Drug Design and Optimization,China Pharmaceutical University,Nanjing 210009,China;Department of Medicinal Chemistry,School of Pharmacy,China Pharmaceutical University,Nanjing 210009,China)

机构地区：[1]中国药科大学,江苏省药物分子设计与成药性优化重点实验室,江苏南京210009 [2]中国药科大学药学院药物化学系,江苏南京210009

出　　处：《药学学报》

年　　份：2021

卷　　号：56

期　　号：2

起止页码：341-351

语　　种：中文

收录情况：AJ、BDHX、BDHX2020、CAB、CAS、CSCD、CSCD2021_2022、EMBASE、IC、JST、PUBMED、RCCSE、SCOPUS、WOS、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：随着我国对创新药物研发的重视与投入,首创性(first-in-class)药物的研发逐渐成为各大药企和科研机构争相追求的目标。首创性药物的研制需要深厚的基础研究积累、大量的资金投入和创新的研究方法,往往是新药研究中的风向标。2020年,美国食品药品监督管理局(FDA)共批准上市了53个全新药物,小分子药物依旧以38项获批占据着研究的主流。其中包括多个首创性的小分子药物,例如首个通过靶向表观遗传靶标EZH2治疗肉瘤的药物他泽司他(tazemetostat)、首个通过新型附着机制起效的HIV-1药物磷坦姆沙韦(fostemsavir)、首个通过抑制异戊二烯化治疗早衰症的药物氯那法尼(lonafarnib)和首个通过激动黑皮质素4受体(MC_(4)R)治疗罕见肥胖症的药物司美诺肽(setmelanotide)等。以上首创性药物的研究过程具有很强的代表性,其研究思路也各具特点,本文通过浅析其中3例首创性药物的研发背景、研发过程和治疗应用,以期为更多的首创性药物研究提供借鉴。

关 键 词：首创性药物  新药研发 小分子药物

分 类 号：R916[药学类]