文献类型：期刊文章

作　　者：牟燕[1,2] 宋奎勐[1,2] 吴敏[1,2] 何有琴[1,2] 甄天民[1,2]

MU Yan;SONG Kui-meng;WU Min;HE You-qin;ZHEN Tian-min(Shandong First Medical University&Shandong Academy of Medical Sciences,School of Healthcare Security&Shandong Healthcare Security Research Institute,Jinan Shandong 250062,China;Shandong Institute of Medicine and health Information,Jinan Shandong 250062,China)

机构地区：[1]山东第一医科大学(山东省医学科学院)医疗保障学院(山东省医疗保障研究院),山东济南250062 [2]山东省医药卫生科技信息研究所,山东济南250062

出　　处：《中国卫生政策研究》

基　　金：山东第一医科大学学术提升计划;山东省医学科学院医药卫生科技创新工程;山东省医药卫生科技发展计划项目(2019WS191)。

年　　份：2021

卷　　号：14

期　　号：1

起止页码：17-23

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2020、CSCD、CSCD2021_2022、JST、RCCSE、RWSKHX、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：目的:总结我国罕见病领域相关政策的关键要素及不足,为我国罕见病领域后续政策的制定与完善提供参考。方法:采用内容分析法,构建“政策目标—政策工具”分析框架对我国32份国家层面的罕见病领域相关政策进行量化分析。结果:我国罕见病领域政策目标为提升罕见病药品可及性、提升罕见病诊疗水平和提高罕见病患者保障水平,应用于上述目标的政策工具比例分别为50%、44.87%和5.13%。讨论:我国罕见病领域政策目标集中在罕见病药品可及性及诊疗水平提升;相关政策工具的选择和使用存在一定失衡或缺失,环境型政策工具使用较多,需求型政策工具使用较少。建议:今后在政策设计上应加强罕见病防治与管理,促进罕见病药品的研发、上市与使用,健全罕见病保障机制,完善罕见病政策体系。

关 键 词：罕见病 政策分析  政策工具  文本分析

分 类 号：R197]