文献类型：期刊文章

作　　者：张岩松[1] 陈丽娇[1] 张婷[1] 马跃[1] 李善刚[1]

ZHANG Yansong;CHEN Lijiao;ZHANG Ting;MA Yue;LI Shangang(Institute of Primate Translational Medicine,Kunming University of Science and Technology,Yunnan Key Laboratory of Primate Biomedical Research,Kunming 650000,China)

机构地区：[1]昆明理工大学灵长类转化医学研究院,云南中科灵长类生物医学重点实验室,昆明650000

出　　处：《中国细胞生物学学报》

基　　金：国家自然科学基金(批准号:31960215)资助的课题。

年　　份：2020

卷　　号：42

期　　号：10

起止页码：1858-1869

语　　种：中文

收录情况：CAS、CSCD、CSCD2019_2020、JST、ZGKJHX、普通刊

摘　　要：经过科学家们三十年的不懈努力,基因治疗(gene therapy)这一理念终于得以被运用于临床,并逐渐成为治疗遗传病、感染性疾病和肿瘤等疾病的重要手段,它为传统疗法无法解决的疾病提供了更多的选择方案。同时,基因编辑领域的迅速发展和在递送载体运用上积累的经验,也极大地推动着基因治疗的进步。至今,欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了6种基因治疗产品上市,基因治疗作为新的治疗手段有着较好的前景,然而继续发展为主流疗法依然面临着诸多挑战。该文回顾了基因治疗的发展过程,着重讨论了该领域目前的技术发展现状和临床应用情况,并对基因治疗存在的安全性和伦理等问题做出了总结和展望。

关 键 词：基因治疗 递送载体  基因编辑  遗传病

分 类 号：R450]