文献类型：期刊文章

作　　者：许元[1] 金玉翠[2] 乐珅[2]

Xu Yuan;Jin Yucui;Yue Shen(School of Basic Medicine,Nanjing Medical University,Nanjing,211166;Department of Medical Genetics,School of Basic Medicine,Nanjing Medical University,Nanjing,211166)

机构地区：[1]南京医科大学基础医学院,南京211166 [2]南京医科大学基础医学院医学遗传学系,南京211166

出　　处：《基因组学与应用生物学》

基　　金：国家自然科学基金面上项目(81572720);南京医科大学“十三五”教育研究课题(ZD2017003)共同资助。

年　　份：2020

卷　　号：39

期　　号：6

起止页码：2921-2929

语　　种：中文

收录情况：AJ、BDHX、BDHX2017、CAB、CAS、CSCD、CSCD2019_2020、JST、RCCSE、WOS、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：CRISPR/Cas9基因编辑系统是第三代基因编辑技术,在生物医学领域有着广泛的应用。该系统由sgRNA和Cas9蛋白组成,sgRNA与Cas9结合并引导Cas9到达DNA靶点,Cas9作为核酸内切酶对靶序列进行切割,形成DNA双链断裂(double strand break, DSB)。DSB通过两种机制——非同源末端连接(nonhomologous end joining, NHEJ)和同源重组介导的修复(homology-directed repair, HDR)——进行修复,实现特定基因的敲除或插入。与锌指核酸酶(ZFNs)和转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)等基因编辑工具相比,CRISPR/Cas9在简便性、专一性等方面有很大优势,但脱靶效应一直是它在实际应用中面临的一个难题。目前已有许多针对脱靶效应的研究,科学家们已发现一些影响靶点专一性的因素,如sgRNA种子序列、PAM序列、Cas9蛋白、DSB修复通路等,并据此研发出降低脱靶效应的可行性策略。本综述就CRISPR/Cas9系统的作用原理、潜在的脱靶危害和降低脱靶效应的策略研究进行阐述。

关 键 词：基因编辑  CRISPR CAS sgRNA  脱靶效应  

分 类 号：Q78]