文献类型：期刊文章

作　　者：方凯伦[1] 杨辉[1]

Kailun Fang;Hui Yang(Institute of Neuroscience,State Key Laboratory of Neuroscience,Key Laboratory of Primate Neurobiology,CAS Center for Excellence in Brain Science and Intelligence Technology,Shanghai Research Center for Brain Science and Brain-Inspired Intelligence,Shanghai Institutes for Biological Sciences,Chinese Academy of Sciences,Shanghai 200031,China)

机构地区：[1]中国科学院上海生命科学研究院神经科学研究所,神经科学国家重点实验室,中国科学院灵长类神经生物学重点实验室,中国科学院脑科学卓越创新中心,上海脑科学与类脑研究中心,上海200031

出　　处：《科学通报》

基　　金：国家自然科学基金(31871502)资助。

年　　份：2020

卷　　号：65

期　　号：11

起止页码：973-990

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2017、CAS、CSCD、CSCD2019_2020、EI、IC、JST、MR、PROQUEST、RCCSE、WOS、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：CRISPR/Cas系统是细菌、古菌抵抗外源DNA或RNA入侵的免疫系统,细菌和古菌通过crRNA和Cas蛋白识别靶标DNA或RNA,并切割这些外源入侵核酸.目前,CRISPR/Cas系统已广泛应用于基因编辑领域,多种Cas蛋白的发现扩宽了CRISPR/Cas编辑基因的范围.如Cas9和Cas12可在基因组上靶向插入或删除DNA序列;Cas13和RCas9可靶向切割RNA.另外,多种Cas衍生工具的开发让CRISPR/Cas系统发挥更多的功能.如基因编辑方面,通过base editor可进行DNA单碱基编辑,通过prime editor可进行DNA单碱基编辑和小片段插入缺失;如基因表达调控方面,通过CRISPRa和CRISPRi可以激活或抑制基因RNA表达.同时,CRISPR/Cas系统还广泛应用于功能基因遗传筛选、基因检测、活体成像、细胞谱系示踪等多个领域.随着CRISPR/Cas基因编辑工具的不断开发,将不断促进科学研究进展,并有望通过CRISPR/Cas介导的基因治疗为患者带来福音.

关 键 词：基因编辑  基因治疗 CRISPR/Cas  Cas9  

分 类 号：R346[基础医学类]