文献类型：期刊文章

作　　者：陈曦[1] 陈亮[1] 李大力[1]

Xi Chen;Liang Chen;Dali Li(Shanghai Key Laboratory of Regulatory Biology,School of Life Sciences,East China Normal University,Shanghai 200241,China)

机构地区：[1]华东师范大学生命科学学院上海市调控生物学重点实验室

出　　处：《生物工程学报》

基　　金：国家自然科学基金(Nos.81670470,81873685)资助~~

年　　份：2019

卷　　号：35

期　　号：12

起止页码：2295-2307

语　　种：中文

收录情况：AJ、BDHX、BDHX2017、CAS、CSA、CSA-PROQEUST、CSCD、CSCD2019_2020、IC、JST、PUBMED、RCCSE、SCOPUS、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获得长期的治疗效果。五十年的风雨沉浮,21世纪取得的里程碑式突破为基因治疗开启了新的篇章。文中回顾和总结了基因治疗的发展历程和重大突破,包括一些重要的临床试验和已批准上市的基因疗法,以及新兴的基因编辑技术。相对于传统疗法的独特优势,基因疗法将会成为治疗遗传疾病的重要手段,必将造福全人类。

关 键 词：基因治疗 遗传罕见病  临床试验  上市药物 基因组编辑技术  CRISPR/Cas9系统  

分 类 号：R450]