文献类型：期刊文章

作　　者：杨一娴[1] 李昌盛[1] 王蓓蕾[1] 党素英[2]

YANG Yixian;LI Changsheng;WANG Beilei;DANG Suying(School of Medicine,Shanghai Jiao Tong University,Shanghai 200025,China;Department of Biochemistry and Molecular Cell Biology,School of Medicine,Shanghai Jiao Tong University,Shanghai 200025,China)

机构地区：[1]上海交通大学医学院,上海200025 [2]上海交通大学医学院生物化学与分子细胞生物学系,上海200025

出　　处：《中国医药导报》

基　　金：上海交通大学医学院临床医学八年制RBL项目

年　　份：2019

卷　　号：16

期　　号：31

起止页码：56-59

语　　种：中文

收录情况：CAS、JST、RCCSE、ZGKJHX、普通刊

摘　　要：杜氏肌营养不良症(DMD)是由于DMD基因发生突变导致的X连锁隐性遗传病,目前尚无有效的治疗方法。随着对该病的发病机制和病理变化过程逐渐深入地认识,近年来研究者从多方面探索治疗该疾病的方法和效果,包括抑制炎症、调节钙水平、促进肌肉生长、抗纤维化等对症治疗药物,辅助训练设备,基因替代、外显子跳跃、基因编辑等基因治疗方案,以及干细胞治疗。本文综述了DMD治疗方法的最新研究进展。

关 键 词：杜氏肌营养不良症 药物治疗 基因治疗 干细胞治疗

分 类 号：R685]