文献类型：期刊文章

作　　者：张健萍[1] 程涛[1,2,3,4] 张孝兵[1,2,3,5]

ZHANG JianPing;CHENG Tao;ZHANG Xiao-Bing(State Key Laboratory of Experimental Hematology, Institute of Hematology and Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College, Tianjin 300020, China;Center for Stem Cell Medicine, Chinese Academy of Medical Sciences, Tianjin 300020, China;Department of Stem Cell ＆ Regenerative Medicine, Peking Union Medical College, Tianjin 300020, China;Collaborative Innovation Center for Cancer Medicine, Tianjin 300020, China;Department of Medicine, Loma Linda University, Loma Linda, CA 92350, USA)

机构地区：[1]中国医学科学院&北京协和医学院血液病医院(血液学研究所),实验血液学国家重点实验室,天津300020 [2]中国医学科学院干细胞医学中心,天津300020 [3]北京协和医学院干细胞与再生医学系,天津300020 [4]肿瘤医学协同创新中心,天津300020 [5]Department of Medicine,Loma Linda University,Loma Linda,CA 92350,USA

出　　处：《中国科学：生命科学》

基　　金：国家重点研发计划(批准号:2016YFA0100600);科技部重大基础研究项目(批准号:2015CB964902);国家自然科学基金(批准号:81500148,81400150);中国医学科学院医学与健康科技创新工程服务“一带一路”战略先导科研专项(批准号:2017-I2M-B&R-04);中国医学科学院中央级公益性科研院所基本科研业务费(批准号:2016ZX310184-3)资助

年　　份：2017

卷　　号：47

期　　号：12

起止页码：1323-1335

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2014、CSCD、CSCD2017_2018、JST、PUBMED、RCCSE、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：造血干细胞具有自我更新和分化为各类血细胞的潜能,一直被认为是最理想的基因治疗靶细胞之一.近年来,基于慢病毒载体的造血干细胞基因治疗逐渐进入临床.同时,随着CRISPR-Cas9等基因编辑技术的不断发展,第二代造血干细胞精准基因治疗研究已经取得重要进展,预计将逐渐开始临床转化.但目前,造血干细胞基因编辑还面临一些问题亟待解决,尤其是精准编辑效率还需要大幅度提高.

关 键 词：造血干细胞 基因治疗 基因编辑  CRISPR Cas9-sgRNA  

分 类 号：R450]