文献类型：期刊文章

作　　者：孙莉萍[1] 翁建[1] 张秀明[1] 张其清[1]

机构地区：[1]厦门大学医学院生物医学工程研究中心,厦门市生物医学工程技术研究中心,厦门361005

出　　处：《生命的化学》

基　　金：厦门大学引进人才基金资助

年　　份：2005

卷　　号：25

期　　号：4

起止页码：339-342

语　　种：中文

收录情况：BDHX、BDHX2004、CAS、CSCD、CSCD_E2011_2012、JST、ZGKJHX、核心刊

摘　　要：RNA干扰(RNAi)是目前分析基因组功能及基因治疗的一个有力工具,引起基因沉默现象的小干扰RNA(siRNA)需要经过适当的化学修饰才能应用于体内。该文总结了既能稳定siRNA双链,又能有效抑制靶基因的几种常用化学修饰法,包括磷酸骨架修饰、核糖修饰和碱基修饰等。正确的修饰将会极大地促进RNAi药物从体外到体内、从实验室到临床应用的转化。siRNA作为一种很有潜力的药物将为治疗病毒性疾病、肿瘤和遗传病开辟一条崭新的道路。

关 键 词：SIRNA 化学修饰 临床应用  基因组功能

分 类 号：Q789]