文献类型：专利

专利类型：发明专利

是否失效：否

是否授权：否

申 请 号：CN202380021666.2

申 请 日：20230127

发 明 人：E·马基诺 E·皮尔森 G·哈萨克 D·斯塔尼米罗维奇

申 请 人：西吉隆医疗股份有限公司 加拿大国立研究院

申请人地址：美国马萨诸塞州

公 开 日：20241119

公 开 号：CN118984840A

代 理 人：秦剑

代理机构：北京市柳沈律师事务所

语　　种：中文

摘　　要：本文描述了BBB转运融合蛋白质、编码所述融合蛋白质的多核苷酸和被遗传修饰成表达并分泌所述融合蛋白质的哺乳动物细胞，以及包含所述融合蛋白质或分泌所述融合蛋白质的经遗传修饰的细胞的组合物、可植入设备和设备制剂，以及制造它们和使用它们治疗各种CNS疾病和疾患，例如具有CNS表现的任何粘多糖贮积症类型的方法。

主 权 项：1.一种融合蛋白质，其包含由以下定义的N末端至C末端结构：式I：AB-L1-RB-L2-C或式II：RB-L1-AB-L2-C，其中对于式I和式II中的每一者：AB包含与人血清白蛋白(HSA)结合的结构域；L1可存在或不存在，包含第一接头氨基酸序列；RB包含与人IGF1R(hIGF1R)的胞外结构域结合的结构域；L2可存在或不存在，包含与所述第一接头氨基酸序列相同或不同的第二接头氨基酸序列；并且C是货物部分，任选地所述货物部分包含多肽的氨基酸序列，实质上由或由多肽的氨基酸序列组成。

关 键 词：融合蛋白质  遗传修饰 分泌  哺乳动物细胞 可植入设备  多核苷酸 粘多糖 转运  细胞 治疗  制造  表现  

IPC专利分类号：C07K19/00; A61K38/16